全程導(dǎo)醫(yī)網(wǎng) 健康焦點：由于死亡率高、轉(zhuǎn)移率高、治療難度大，黑色素瘤被稱為“癌中之王”。目前，維莫非尼是我國批準的唯一一個治療黑色素瘤的靶向藥。而該特效藥物尚未納入醫(yī)保目錄，高昂的費用讓很多能夠得到有效治療的患者望而卻步。
日前，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長、中國臨床腫瘤學(xué)會黑色素瘤專家委員會主任委員郭軍教授表示，維莫非尼具有里程碑式的意義。超過95%的BRAF突變的黑色素瘤患者，通過服用維莫非尼，病情就能得到很好的控制。他呼吁維莫非尼納入國家醫(yī)保目錄，讓中國黑色素瘤患者能夠得到和國外患者一樣有效的治療方案。
BRAF突變型惡黑：魔爪往往伸向年輕人
黑色素瘤是一種來源于黑色素細胞的惡性腫瘤，是皮膚腫瘤中惡性程度最高的瘤種。皮膚型黑色素瘤逐漸浸潤到皮膚深層，最終進入血管或淋巴通道，就會迅速傳播到全身各個器官。一旦發(fā)生轉(zhuǎn)移，患者的5年生存率僅為4.6%。
數(shù)據(jù)顯示，我國黑色素瘤發(fā)病率為1-2/10萬，但近年來呈上升趨勢。郭軍介紹，雖然我國黑色素瘤發(fā)病率相對較低，但我國人口基數(shù)大，但實際上我國是一個黑色素瘤的發(fā)病大國，每年約有2萬的新發(fā)病例，相比之下，澳大利亞是全球黑色素瘤發(fā)病最高的地區(qū)，發(fā)病率為我國的50倍，但每年的新發(fā)病例僅1.2萬。郭軍說，與西方白種人不同，我國的黑色素瘤類型惡性程度更高。我國約50%的黑色素瘤分布于四肢末端的皮膚，如足底、手掌和甲下等位置(稱為肢端型)，更容易發(fā)生皮下或皮膚轉(zhuǎn)移;另外還有20%為粘膜型，主要發(fā)生在消化道、鼻腔、鼻旁竇、泌尿生殖系統(tǒng)粘膜，惡性程度較皮膚型黑色素瘤更高，預(yù)后更差。
無論是肢端型、粘膜型，還是皮膚型黑色素瘤，都可能發(fā)生BRAF突變，中國約25%的患者存在BRAF基因突變。這類患者的腫瘤進展速度遠比沒有突變的患者快得多，且容易發(fā)生多發(fā)皮下轉(zhuǎn)移和腦轉(zhuǎn)移。郭軍打了個比方，BRAF基因?qū)儆隍?qū)動基因，相當(dāng)于動車車頭帶著腫瘤快速發(fā)展，而且BRAF突變往往發(fā)生在年輕患者身上。
靶向藥物：開啟黑色素瘤治療新篇章
郭軍表示，對于黑色素瘤的治療，尤其是轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，過去國內(nèi)沒有其他更好的方法，主要以化療為主，但實際上，黑色素瘤對化療和放療都不太敏感，化療對沒有BRAF突變的患者有效率僅5%-7%，在BARF突變的患者中更是只有2-3%。國外一線的治療方法都不再使用化療，而是使用免疫治療和靶向治療。
據(jù)悉，全球首個用于治療BRAF突變陽性的無法手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的靶向新藥維莫非尼(Vemurafenib)去年在中國正式上市，中國黑色素瘤治療自此邁入靶向時代。該藥于2017年3月獲得國家食品藥品監(jiān)督管理總局加速批準，并已被納入《中國黑色素瘤診治指南(2017版)》中，成為BRAF突變患者治療的一類推薦藥物。
“目前，維莫非尼是我國批準的唯一一個治療黑色素瘤的靶向藥。”郭軍說，維莫非尼具有里程碑式的意義，也是BRAF突變患者非常有效的治療藥物。雖然維莫非尼只適用于25%的BRAF突變的黑色素瘤患者，但其有效率可以超過50%，疾病控制率達到95%以上。也就是說，95%以上的BRAF突變的黑色素瘤患者，通過服用維莫非尼，病情就能得到很好的控制。
普通家庭難以承受：納入醫(yī)保挽救更多生命尊嚴
據(jù)悉，維莫非尼在全球40個國家已被納入醫(yī)保范圍。但國內(nèi)目前僅浙江省在2018年大病醫(yī)保談判中將維莫非尼納入了醫(yī)保目錄。根據(jù)中國的臨床試驗結(jié)果，使用維莫非尼治療的患者中位無進展生存時間為6-7個月，意味著總治療費用平均在35萬左右，這對普通家庭來說是難以承受的。郭軍說，前幾天就有一個年輕患者，確診為BRAF突變的晚期黑色素瘤，由于經(jīng)濟條件不好無法使用維莫非尼，選擇了化療治療，但化療治療毫無療效，疾病快速進展之后患者選擇了放棄治療，大概不到一個月就去世了。看到這么多活生生的例子，用不起藥而放棄治療，或者治療其實有效但是因為經(jīng)濟原因不能維持治療，尤其很多都是年輕人，任何人都會心如刀割。
郭軍介紹，其他癌種在醫(yī)保目錄里都有多種藥物可以選擇，而黑色素瘤只有達卡巴嗪即化療，但化療的有效率很低，對BRAF突變患者幾乎無效。過去確實沒有有效的藥物，但現(xiàn)在有了合適的藥物比如維莫非尼。“希望各方攜手，共同努力使它納入到醫(yī)保目錄，去年創(chuàng)新靶向藥通過談判納入醫(yī)保目錄就是一次很好的嘗試。我們已經(jīng)有了有效的治療方式，希望更多中國黑色素瘤的患者從中獲益，真正感受到社會和國家的關(guān)愛”，郭軍說。
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