全程導(dǎo)醫(yī)網(wǎng) 綜合消息:隨著國(guó)際醫(yī)藥市場(chǎng)不斷變革,針對(duì)罕見(jiàn)病的“孤兒藥”市場(chǎng)發(fā)展近年來(lái)呈現(xiàn)迅猛勢(shì)頭,跨國(guó)巨頭紛紛搶占先機(jī),其背后的政策引導(dǎo)經(jīng)驗(yàn)值得借鑒。當(dāng)前生物技術(shù)發(fā)展為全球“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)帶來(lái)新機(jī)遇,而我國(guó)產(chǎn)業(yè)發(fā)展要迎頭趕上還需彌補(bǔ)多重缺失。有關(guān)專家提出:罕見(jiàn)病致醫(yī)療保障壓力增大 醫(yī)藥研制需國(guó)家扶持。
國(guó)內(nèi)針對(duì)孤兒藥發(fā)展的相關(guān)政策扶持滯后,僅于2009年發(fā)布了《關(guān)于印發(fā)新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定的通知》,對(duì)“孤兒藥”新藥注冊(cè)申請(qǐng)可實(shí)行特殊審批。
相比而言,發(fā)達(dá)國(guó)家高度重視“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)發(fā)展。美國(guó)、歐盟、日本、新加坡等超過(guò)30個(gè)國(guó)家和地區(qū)先后頒布了“孤兒藥”法案,通常給予權(quán)益擁有者市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)保護(hù)、大量研發(fā)資金資助、臨床研究和新藥報(bào)批相對(duì)時(shí)間較短等特殊國(guó)家政策優(yōu)待。如美國(guó)在1983年《罕見(jiàn)病藥法案》實(shí)施前僅有不足10個(gè)“孤兒藥”上市,到2008年FD A批準(zhǔn)上市的“孤兒藥”達(dá)到325種;歐盟在2000年的“孤兒藥”法規(guī)實(shí)施前,僅有8種“孤兒藥”審核通過(guò),到2009年已有47種“孤兒藥”審核通過(guò)。
美國(guó)強(qiáng)生集團(tuán)創(chuàng)新中心資深總監(jiān)夏明德指出,美歐一系列扶持政策的出臺(tái),為這些國(guó)家產(chǎn)業(yè)發(fā)展奠定了良好基礎(chǔ),不僅鼓勵(lì)社會(huì)資金進(jìn)入“孤兒藥”的研發(fā)環(huán)節(jié),而且通過(guò)市場(chǎng)手段保障研發(fā)投入者有一定時(shí)間回收成本,同時(shí)價(jià)格也給予一定優(yōu)惠,以此來(lái)引導(dǎo)“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)進(jìn)入良性發(fā)展壯大軌道,控制社會(huì)醫(yī)療保障成本,值得借鑒。
生物技術(shù)帶來(lái)發(fā)展新機(jī)遇國(guó)內(nèi)產(chǎn)業(yè)提升需補(bǔ)三大缺失.業(yè)內(nèi)人士指出,近年來(lái),借力生物技術(shù)發(fā)展,國(guó)外“孤兒藥”的研發(fā)效率已經(jīng)大幅提高。由于80%的罕見(jiàn)病都是遺傳病,隨著疾病相關(guān)生物學(xué)研究的深入,很多特異性作用靶點(diǎn)都有可能成為研發(fā)“孤兒藥”的突破口,生物技術(shù)的大量介入,為“孤兒藥”研發(fā)和市場(chǎng)快速擴(kuò)張帶來(lái)機(jī)遇,美國(guó)生物技術(shù)公司健贊因此被譽(yù)為“孤兒藥之王”。
神威藥業(yè)集團(tuán)有限公司研究院院長(zhǎng)劉軍博等業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為,由于“孤兒藥”針對(duì)的病比較罕見(jiàn),而我國(guó)還沒(méi)有建立針對(duì)孤兒藥發(fā)展的專門政策體系,因此目前在國(guó)內(nèi)開(kāi)發(fā)大規(guī)模孤兒藥研發(fā)還比較困難,綜合來(lái)看,產(chǎn)業(yè)發(fā)展需彌補(bǔ)三大缺失。
一是建立“孤兒藥”研發(fā)公共平臺(tái),完善基礎(chǔ)數(shù)據(jù)。相關(guān)部門應(yīng)引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)盡快明確罕見(jiàn)病和“孤兒藥”定義,構(gòu)建“孤兒藥”研發(fā)基礎(chǔ)平臺(tái),借助醫(yī)改和發(fā)展移動(dòng)醫(yī)療的契機(jī),建立統(tǒng)一的罕見(jiàn)病患者電子病例檔案,統(tǒng)計(jì)國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者類別和人數(shù),以便于“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)針對(duì)性選擇項(xiàng)目和為開(kāi)展臨床試驗(yàn)招募患者。
二是健全市場(chǎng)機(jī)制,調(diào)動(dòng)市場(chǎng)主體積極性凝聚產(chǎn)業(yè)發(fā)展動(dòng)力。一些業(yè)內(nèi)人士指出,目前整個(gè)國(guó)內(nèi)的藥物注冊(cè)體系、包括醫(yī)療體系,都不利于孤兒藥的發(fā)展,企業(yè)即便投入研發(fā)了,得到的利潤(rùn)也比較小,市場(chǎng)動(dòng)力不足。政府應(yīng)盡快制定我國(guó)的《罕見(jiàn)疾病防治法》,制訂罕見(jiàn)病管理和罕見(jiàn)病藥物管理制度;效仿國(guó)外法規(guī)授權(quán)“孤兒藥”擁有者附加的市場(chǎng)壟斷權(quán)、新藥定價(jià)、稅收優(yōu)惠政策等,打通市場(chǎng)機(jī)制。
三是大力促進(jìn)國(guó)內(nèi)企業(yè)與國(guó)際企業(yè)合作創(chuàng)新。創(chuàng)新和合作是全球藥業(yè)的趨勢(shì),沒(méi)有創(chuàng)新就沒(méi)有新藥,就沒(méi)有仿制藥,目前許多企業(yè)出于短期視角考慮,主要做仿制藥,發(fā)展處于被動(dòng)。
2012年10月,跨國(guó)制藥企業(yè)賽諾菲與中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)研究總院簽署合作備忘錄,共同進(jìn)行我國(guó)首個(gè)罕見(jiàn)病領(lǐng)域疾病診斷及治療的聯(lián)合研究。政府應(yīng)支持產(chǎn)業(yè)內(nèi)類似的國(guó)際合作創(chuàng)新,同時(shí)借助政產(chǎn)學(xué)研聯(lián)合支持一批“孤兒藥”研發(fā)項(xiàng)目,鼓勵(lì)制藥企業(yè)投入“孤兒藥”研發(fā)。